Малышка со СМА из Воронежа выиграла в лотерею лекарство за 150 млн рублей

Чудо пришло в ещё одну воронежскую семью – полуторагодовалая Маша Федоткина выиграла в лотерею препарат «Золгенсма» (Zolgensma). Срочный сбор на лекарство стоимостью более 150 млн рублей закрыт, сообщили родители девочки на странице в Instagram в понедельник, 7 сентября.

Согласно инструкциям производителей «Золгенсма», укол нужно сделать до того, как ребёнку исполнится два года. У Маши день рождения через семь месяцев. По данным на 6 сентября, семья собрала всего 26,28 млн рублей, это 15,5% от всей необходимой суммы.

Швейцарская фармацевтическая компания Novartis AG запустила программу бесплатного распределения препарата «Золгенсма» в конце 2019 года. Раз в две недели комиссия тянет жребий среди заявок, поданных врачами. О первом российском ребёнке со спинальной мышечный атрофией, который выиграл в лотерею «Золгенсма», стало известно 21 июля 2020 года. Очевидно, Маша Федоткина тоже является одной из немногих детей, которым так крупно повезло.

Кстати, в феврале 2020 года мама малышки Марина Никонова выходила на одиночный пикет на площадь Ленина. Она пыталась добиться другого  дорогостоящего лекарства для ребёнка – «Спинраза», но этот препарат менее сильный, поэтому его вводить раз в четыре месяца.

Летом 2020 года сбор на «Золгенсма» удалось закрыть другой воронежской семье, причём чудо произошло в последний момент – за сутки удалось собрать недостающие 20 млн рублей. Спасительный укол Артёму сделали в 2 года и 2 дня – небольшая задержка произошла из-за долгой поставки препарата.

Ранее губернатор Александр Гусев обратился к воронежцам с призывом спасти полуторагодовалую Кристину Головчанскую. У девочки всё та же страшная болезнь – спинальная мышечная атрофия (СМА). Как в Воронеже спасают детей со спинальной мышечной атрофией, смотрите тут.

Справка

СМА – генетическое заболевание, вызывающее поражение двигательных нейронов и потерю двигательных навыков. Дети с таким диагнозом слабеют с каждым днём, сначала теряют возможность двигаться, а потом – дышать. Чаще всего малыши с первым, наиболее агрессивным, типом заболевания, не доживают до двух лет. Один укол Zolgensma способен полностью устранить генетическую причину СМА: заменить дефектный или отсутствующий ген SMN1 и тем самым остановить прогрессирование заболевания. Минимум, что даёт препарат, – ребёнок получает шанс на жизнь, а максимум – дети начинают ходить, разговаривать и не отличаются от тех, у кого СМА нет.

Впервые на территории России укол «Золгенсма» сделали в апреле 2020 года.